加拿大多伦多病童医院研究员Dwi Kemaladewi在一项声明中解释道，“我们利用CRISPR切割两个关键位点上的DNA，而不是插入已得到校正的DNA片段。这会导致基因的两个末端一起恢复原状，从而产生一个正常的剪接位点。”
通过靶向骨骼肌和外周神经，这些研究人员能够改善这些小鼠的运动功能和移动能力。Kemaladewi在一份新闻稿中说道，“这是比较重要的，这是因为开发治疗肌营养不良的策略主要集中在改善这些肌肉性能。专家们知道外周神经是较为重要的，但是骨骼肌被认为是导致MDC1A的元凶，而且传统上是开发治疗方案的重点。”
美国哈佛大学生物学家Amy Wagers（未参与这项研究）告诉《多伦多星报》，“我们在动物模型中观察到的基因校正强健性是非常鼓舞人心的。”
Wagers团队和其他人已利用CRISPR修复患上另一种罕见的被称作杜兴氏肌肉营养不良（Duchenne muscular dystrophy, DMD）的肌肉疾病的成年小鼠中的蛋白缺乏（Science, doi:10.1126/science.aad5143）。Kemaladewi和同事们也治疗了这种疾病---在2015年的一项研究中，他们的团队利用这种基因编辑工具移除了来自一名DMD患者的细胞中的一种发生重复的基因，从而恢复了相关蛋白的功能（American Journal of Human Genetics, doi:10.1016/j.ajhg.2015.11.012）。
多伦多病童医院干细胞与发育生物学家Janet Rossant（未参与这项研究）告诉《多伦多星报》，“直说了吧，首次考虑在人体中对这些疾病进行基因校正是有可能的，尽管这仍然处于考虑阶段。”
