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厉害了,基因编辑技术能成功剔除小鼠艾滋病病毒
2017-04-18 | 作者: | 来源:

  

  

  在之前的研究中,胡文辉团队已成功利用基因编辑技术,有效清除了体外培养的人类细胞系、艾滋病患者体内取出的T免疫细胞以及转基因小鼠体内的艾滋病病毒。

   

  新研究更进了一步。他们首先向小鼠体内移植人体骨髓(B)、肝脏(L)和胸腺(T)组织或细胞,“重编程”出人源化BLT小鼠,使其具有与人类一样的艾滋病病毒感染及其潜伏方式。然后,以腺相关病毒(AAV)作为载体,把有“基因魔剪”之称的CRISPR/Cas9基因编辑工具运送到潜伏感染艾滋病病毒的人源化BLT小鼠体内。2到4周后,他们对小鼠多个器官组织进行检测后发现,艾滋病病毒基因组被有效切除。

   

  众所周知,艾滋病病毒基因具有“善变性”,胡文辉团队这次提出了一种新思路,用多靶点基因编辑取代单靶点,以遏制病毒逃逸。他们针对艾滋病病毒转录区和结构区设计了4个向导RNA(核糖核酸),引导Cas9酶到预定位置实现多靶点切除,显著增加了艾滋病病毒的剔除效率。运用“基因魔剪”剔除艾滋病病毒还有一大优点:不影响靶细胞的存活和功能,即“只杀病毒不杀细胞”。

   

  胡文辉表示,目前,基因编辑疗法尚不能100%清除动物体内的艾滋病病毒,但能够显著降低潜伏的病毒数量,因此它与抗逆转录病毒药物组合,将不失为一种有希望的艾滋病治疗策略。

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